Essais cliniques pour la maladie de Pelizaeus-Merzbacher

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C’est le premier essai thérapeutique avec des Cellules souches" class="glossy" title="cellules pouvant donner des cellules spécialisées (différenciation) et pouvant se renouveler indéfiniment. Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches fabriquées en laboratoire à partir de cellules adultes reprogrammées." >cellules souches conçu pour traiter une maladie neurodégénérative résultant d'un manque de myéline. Son objectif est de tester l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de cellules souches neurales HuCNS-SC® chez des enfants atteints de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher. Ces cellules sont des précurseurs neuronaux dérivés du cerveau de fœtus qui ont la capacité de fabriquer des oligodendrocytes, cellules myélinisantes du cerveau.

StemCells, Inc., la société de biotechnologie qui a développé ces cellules, a achevé un essai thérapeutique de phase I en Janvier 2009 où 6 patients atteints de la maladie de Batten, une autre maladie rare, étaient traités de façon similaire et a rapporté des résultats positifs en terme de sécurité. La prise de la greffe et la survie à long terme des cellules dans le cerveau ont également été constatées.

Statut : Clos
Objectif : Tester l’innocuité des cellules transplantées et l'efficacité de cette transplantation
Type d’essai : Thérapie cellulaire
Médicament : Cellules souches neurales humaines
Référence : NCT01005004

Médecin responsable
Dr. David Rowitch, chef du service de néonatalogie à l'hôpital pour enfants de l'Université de Californie à San Francisco et membre du Conseil Scientifique de la Fondation ELA.

Début de l’essai : 23/11/2009
Lieu de l’essai: Service de néonatalogie à l'hôpital pour enfants de l'Université de Californie, San Francisco
Financements : StemCells, Inc.

Patients
4 patients atteints par la forme conatale, la forme la plus sévère de la maladie, participent à cet essai. Les enfants, seulement des citoyens américains ou canadiens habitant en Amérique du Nord, devaient satisfaire les critères d’inclusion suivants pour participer à cet essai thérapeutique :

  • Garçons avec un âge entre 6 mois et 5 ans
  • Tests génétiques confirmant la mutation PLP1
  • Diminution de la substance blanche cérébrale et du volume cérébral par IRM
  • Diagnostic clinique de PMD conatale confirmé
  • Capacité de la famille à suivre le protocole
  • Capacité de la famille à comprendre l’étude et à donner son consentement

Traitement expérimental
Les enfants :

  1. ont reçus une transplantation de cellules souches neurales par neurochirurgie,
  2. reçoivent un traitement par immunosuppresseurs durant les neuf mois suivants pour prévenir le rejet des cellules souches transplantées,
  3. sont suivis de façon intensive pendant un an pour évaluer l'innocuité et la tolérance des cellules transplantées, les effets de la chirurgie et de l'immunosuppression mais aussi pour voir si les enfants montrent des signes d'amélioration clinique.

Différents examens seront utilisés durant cette étude notamment l'IRM afin de suivre la production de myéline, des examens cliniques qui permettront d’évaluer minutieusement la fonction neurologique et des compte-rendus de la part des parents.

Source: ClinicalTrials.gov

Consultez les résultats préliminaires de l'essai (pages 12-13)

Suivi des patients
Des examens IRM du cerveau seront effectués pendant quatre années supplémentaires pour surveiller les problèmes éventuels associés à ces cellules.
Référence de cette étude de suivi: NCT01391637 / Source: ClinicalTrials.gov

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